Nuovi correttori contro la fibrosi cistica

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Che esista una strada aperta per la cura della fibrosi cistica, una malattia genetica grave che colpisce in Italia un neonato ogni 2500, è noto da qualche tempo e già diversi pazienti nel mondo ne stanno beneficiando. Tuttavia, l’efficacia dei nuovi farmaci in commercio, chiamati genericamente modulatori, non è così elevata come si vorrebbe e non è efficace per tutti i pazienti. Ora, i risultati di due trial clinici portano notizie positive anche per i pazienti con le forme più gravi della malattia.






