Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
Primary tabs
Autori:
Sezioni:
Terapia genica
Materiali correlati:
prossimo articolo
I gatti della signora Augusta: storie di cura e Slow Medicine
In un contesto sanitario segnato da eccessi diagnostici, conflitti d’interesse e perdita di senso della relazione di cura, "I gatti della signora Augusta" offre una lettura critica e insieme concreta della Slow Medicine. E mostra come sobrietà, rispetto e tempo possano tornare a essere strumenti essenziali della pratica medica.
Anche se meno bellicosi degli attuali, i precedenti non sono stati anni di pace. E in quella semibolgia continua mi sono capitati e ho recensito libri d’ogni genere, quasi tutti buoni. Quello di oggi però l’ho tenuto sempre vicino al tavolo, semisommerso da altri libri, come un memento etico. Presto me ne sarei occupato, dicevo a me stesso. E così, con colpevole ritardo, eccomi.