Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Nipah, in Europa il virus non spaventa. Ma il contesto sì
Durante la pandemia di Covid-19 il film Contagion sembrò anticipare la realtà: zoonosi, risposta sanitaria globale, disinformazione. Oggi un focolaio di Nipah virus in India riporta l’attenzione su questi scenari. Il rischio per l’Europa resta basso, ma il contesto è cambiato: la cooperazione internazionale è più fragile, dopo il ritiro degli Stati Uniti dall’Organizzazione mondiale della sanità. La domanda non è se scattare l’allarme, ma come rafforzare una risposta globale efficace.
In copertina: fotografia al microscopio ottico del Nipah virus. Crediti NIAID/Wikimedia Commons. Licenza: CC BY 2.0
Durante la pandemia da Covid-19, il film Contagion del 2011 ebbe un picco di popolarità, perché in effetti la risposta della comunità internazionale (tra cui i CDC statunitensi erano in prima fila) alla minaccia di una pandemia aveva parecchie somiglianze con quello che stava succedendo nel mondo al di fuori dello schermo. Nel film, il virus che causava appunto il contagio era sconosciuto, proveniva dal mondo animale, più precisamente dai pipistrelli che, disturbati dalle attività umane nel loro habitat naturale, andavano a infettare dei maiali.