Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Principi attivi sintetizzati in Asia, elio (necessario per le risonanze magnetiche) importato dal Qatar, rotte bloccate nello Stretto di Hormuz: la crisi in Medio Oriente mostra quanto la filiera produttiva europea dei farmaci dipenda strutturalmente, e su più livelli, dai combustibili fossili e si regga su equilibri geografici fragili. Crediti immagine: Goran tek-en, CC BY-SA 4.0
Di solito, non ci chiediamo da dove vengano i farmaci. Quando ingeriamo con un sorso d'acqua una pillola di antibiotico, come l’amoxicillina, non viene immediato chiederci come quella capsula sia arrivata a casa nostra. La prendiamo per curare una cistite o un mal di gola di origini batteriche, spesso senza pensare che, prima ancora di essere nel suo blister e spedita sugli scaffali delle farmacie, ha già affrontato un processo fatto di viaggi lunghi e numerosi intermediari.