Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
Primary tabs
prossimo articolo
Trump mette il miliardario Isaacman a dirigere la NASA. Cosa succederà?
Rompendo la tradizione che vuole che la scelta dell’Amministratore della NASA cada su un politico oppure su un astronauta di lungo corso, Trump ha nominato un miliardario di 41 anni che è stato nello spazio due volte come astronauta privato. Ecco la storia rocambolesca di questo outsider che probabilmente ci stupirà. Nell'immagine, l’equipaggio di Inspiration4 da sinistra Chris Sembroski, Sian Proctor, Jared Isaacman e Hayley Arceneaux, la prima astronauta con una protesi. (credito Inspiration4)
Tra le nomine annunciate della prossima amministrazione Trump ce n’è una assolutamente fuori dagli schemi che però sta ricevendo apprezzamenti da più parti. Rompendo la tradizione che vuole che la scelta dell’Amministratore della NASA cada su un politico oppure su un astronauta di lungo corso dell’agenzia, il presidente eletto ha annunciato che la poltrona sarà occupata da Jared Isaacman, un imprenditore miliardario di 41 anni, che è stato per due volte nelle spazio come astronauta privato.