Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
Primary tabs
prossimo articolo
Dare voce alle emozioni: il ruolo inatteso dell’IA

Nella “società delle mangrovie”, come la definisce il filosofo Luciano Floridi, dove umano e digitale si intrecciano, l’intelligenza artificiale smette di essere solo fonte di inquietudine e diventa strumento di espressione. Il libro "EmoziIonAbili" (Pisa University Press) racconta come l’IA generativa possa trasformarsi in un «esoscheletro cognitivo» capace di dare voce a giovani con disabilità, amplificando emozioni e storie senza tradirle, e aprendo nuove strade per un uso etico e inclusivo della tecnologia.
L’intelligenza artificiale generativa, che dal 2022 sta trasformando profondamente la nostra vita, continua a disorientarci: ci somiglia così tanto da rendere difficile tracciare un confine tra ciò che produce e ciò che siamo in grado generare noi. Del resto, ha imparato a esprimersi osservandoci e imitandoci, e lo fa sempre meglio. Tutto questo inquieta: saprà fermarsi quando lo vorremo noi?