Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Le liste d'attesa spiegate al popolo
Qualche settimana fa l’annuncio trionfante di un miglioramento delle liste d’attesa, cui non sembra tuttavia corrispondere l’esperienza di tante persone. Il fatto è che ci si riferisce alle sole liste d’attesa per le prestazioni diagnostiche e ambulatoriali, mentre rimangono sterminati i tempi per esempio per le ammissioni alle strutture socioassistenziali o per la definizione delle disabilità. E comunque appare evidente che molto c’è da migliorare nella raccolta e trasferimento dei dati su quel che succede per davvero. Foto di Navy Medicine su Unsplash.
L’interesse per il tema delle liste di attesa non si attenua mai, ma ogni tanto questo interesse ha dei picchi come avvenuto di recente quando in base ai dati del primo quadrimestre 2026 confrontati con quelli del 2025 è sembrato che finalmente qualcosa si stesse muovendo, tanto da far titolare il Sole24 Ore “Liste di attesa, miglioramenti in 16 Regioni”.