Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Un voto per la Costituzione: NO a questa riforma
L’ultimo contributo di riflessione sulle ragioni del NO, in cui Scienza in rete si riconosce, riguarda il percorso che ha portato al disegno di legge di modifica costituzionale su cui siamo chiamati a votare. Un percorso che ha evitato accuratamente confronto e discussione, ovvero l’opposto di quanto dovrebbe essere per qualsiasi intervento di modifica della Costituzione, la prima legge del Paese.
Crediti immagine: Tingey Injury Law Firm su Unsplash
Siamo ormai alla vigilia del voto per il referendum. Occorre sottolineare una volta di più che prima di tutto, prima che sulla giustizia, prima che sulla separazione delle carriere dei magistrati, prima che sugli organi deputati a controllarne l’operato, si vota sulla Costituzione: è infatti per mezzo del cambiamento di sette articoli costituzionali che si potrà esprime il voto sulla specifica materia della consultazione popolare.