fbpx L'HIV batte l'olio di Lorenzo | Page 8 | Scienza in rete

L'HIV batte l'olio di Lorenzo

Read time: 1 min

Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.

 Science 2009; 326: 805

Science 2009; 326: 818

Autori: 
Sezioni: 
Terapia geni

prossimo articolo

Quando la scienza deve parlare: l'ecocidio nella Striscia di Gaza

Gaza a febbraio 2025

Parlare di ambiente mentre a Gaza si consuma una catastrofe umanitaria può sembrare inappropriato. Eppure la distruzione ecologica è parte integrante della violenza, perché acqua, suolo e aria contaminati e compromessi prolungano nel tempo i danni alla salute e alla vita delle comunità. Il concetto di ecocidio offre una chiave per comprendere la portata strutturale del disastro e le responsabilità che ne derivano. E anche per questo la comunità scientifica è chiamata a documentare e denunciare ciò che accade.
 

In copertina: Gaza City a febbraio 2025. Crediti: Jaber Jehad Badwan/Wikimedia Commons. Licenza: CC BY-SA 4.0

Può apparire fuori luogo parlare di ecologia di fronte al disastro umanitario nella Striscia di Gaza, una tragedia immane che non è certo il risultato di eventi ‘naturali’. Le operazioni condotte dalle Israel Defense Forces (IDF) sono al centro di accuse di genocidio all’esame della Corte Internazionale di Giustizia, mentre davanti alla Corte Penale Internazionale sono in corso procedimenti nei confronti di esponenti del governo israeliano per presunti crimini internazionali.