Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Farmaci e ambiente: quanto inquina la medicina moderna?
Negli ultimi decenni il consumo globale di farmaci è cresciuto rapidamente, trainato dall’invecchiamento della popolazione, dall’aumento delle malattie croniche e dallo sviluppo di terapie sempre più sofisticate. Ma dietro queste evidenze si nasconde anche un lato meno visibile della medicina del nostro tempo: residui di principi attivi sono ormai rilevabili in fiumi, laghi e acque costiere di tutto il mondo, con effetti reali e potenziali sugli ecosistemi. Ne abbiamo parlato con Giovanna Paolone, coordinatrice del Gruppo di lavoro sull’impatto ambientale dei farmaci della Società Italiana di Farmacologia (SIF), Raffaella Sorrentino, membro del gruppo di lavoro, ed Emanuela Testai, ex dirigente di ricerca dell’Istituto Superiore di Sanità e membro del Consiglio Direttivo della Società Italiana di Tossicologia (SITOX).
Sono il pilastro della medicina moderna, molecole in grado di debellare malattie un tempo incurabili. Stiamo parlando dei farmaci, eredi dei rimedi naturali utilizzati fin dall’Antico Egitto e oggi prodotti su larga scala grazie all’industrializzazione, che ha reso possibile trattare un numero crescente di pazienti e sviluppare nuove molecole in laboratorio. Ma dopo aver svolto la loro funzione, queste sostanze non scompaiono: vengono eliminate dall’organismo e possono continuare a circolare nell’ambiente, con effetti che vanno ben oltre quelli terapeutici.