Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Il libro di Roberta Villa "Cattiva prevenzione" (Chiarelettere, 2025) affronta il lato oscuro di una medicina altrimenti fondamentale e salvavita. Dagli screening utili e inutili, anzi pericolosi, ai popolarissimi check-up, alla affascinante ma insidiosa medicina predittiva, l'autrice fa il controcanto alla cultura tanto in voga della ricerca della longevità e l'accanito controllo e miglioramento dei sani, il cui mercato sta rubando spazio e centralità alla sanità pubblica, orientata all'appropriatezza scientifica e sociale. Il libro ha la prefazione di Silvio Garattini ed è dedicato a Roberto Satolli, la cui domanda ricorrente ("chi ci guadagna?") fa da bussola al saggio.
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