Bisturi molecolari per correggere i geni difettosi
Un gruppo di ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la
terapia genica (Tiget) di Milano è riuscito per la prima volta a riscrivere il DNA di
cellule staminali del sangue umano grazie all'editing del
genoma che consente di correggere gli errori direttamente sul gene malato.
In
particolare, grazie a "bisturi molecolari", gli scienziati hanno potuto riparare con assoluta precisione il difetto
responsabile di una grave immunodeficienza ereditaria, aprendo così le
porte all'applicazione sull'uomo.
A firmare lo studio, pubblicato su Nature,