La prestigiosa rivista The Lancet ha pubblicato una ricerca che
apre una nuova strada nello studio di terapie per la prevenzione della cecità. Il risultato è emerso dalla sperimentazione
di fase 1, condotta nel Regno Unito su sei pazienti.
E' il secondo successo della terapia
genica, dopo quello ottenuto nel 2008 in Italia, dall'Istituto Telethon di
Genetica e Medicina (Tigem), contro l’amaurosi congenita di Leber.
L’équipe di Robert MacLaren della
Oxford University ha preso in esame pazienti affetti da corodeimia, malattia
rara che colpisce ogni anno circa 50.000 persone. Questa malattia è causata da
una mutazione del gene CHM che produce
la proteina REP-1. Lo sviluppo della corodeimia porta alla perdita progressiva
della vista dovuta alla degenerazione dell’epitelio pigmentato retinico. Non
esiste un cura a questa patologia che può portare alla completa cecità nella
mezza età.
I ricercatori britannici hanno iniettato 10 miliardi di particelle virali contenente
il gene normale sostituendo così quello difettoso. Questo tipo di terapia
funziona può funzionare solo sulle cellule che non sono state distrutte dalla malattia. Non
può sostituire le cellule che sono morti al largo.
I sei pazienti sottoposti a
terapia genica erano in diversi stadi di coroideremia. A sei mesi dalla
terapia, hanno recuperato la capacità di vedere e in due di essi si sono
verificati miglioramenti più evidenti. In tutti è aumentata la sensibilità alla
luce.
Insomma, non solo si è fermata la degenerazione
della visione dei pazienti, ma il trattamento sembra aver invertito alcuni dei danni.
“I nostri risultati sono molto promettenti, questo tipo di approccio può
essere adoperato anche per prevenire la perdita della vista in altre malattie
retiniche: come la degenerazione maculare senile. E ' ancora troppo presto per dire se il trattamento che
abbiamo iniziato è una cura definitiva, ma finora i miglioramenti dei pazienti
sono stabili”, ha spiegato un entusiasta MacLaren.
Terapia genica per curare la cecità
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Crediti immagine: Chris Gallagher/Unsplash
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