Per la prima volta si è riusciti a riparare un difetto genetico in vivo, ristabilendo una corretta coagulazione del sangue in topi con emofilia di tipo B. La maggior parte degli approcci alla terapia genica finora aveva cercato di inserire nel genoma una variante sana del gene difettoso; questa volta invece i ricercatori sono riusciti a ottenere una correzione permanente e in loco della variante patologica. Per farlo si sono sfruttate le nucleasi a dita di zinco, gli enzimi che hanno permesso di intervenire su un gene specifico non solo nelle staminali embrionali, ma anche nelle cellule somatiche. Tutti gli esperimenti finora compiuti erano però in vitro: nessuno prima d’ora era riuscito a realizzarlo in un modello animale, potenzialmente replicabile in futuro nell’uomo. Ce l’hanno fatta gli studiosi guidati da Katherine High del Children's Hospital di Philadelphia. Hanno iniettato gli enzimi, insieme con un apposito vettore che mirasse al gene, in topolini con una mutazione a carico del gene hF9, che provoca bassi livelli ematici del fattore di coagulazione IX e quindi un'emofilia di tipo B. La procedura ha innalzato del 6-7 per cento i livelli di fattore IX, quanto basta per garantire una normale coagulazione del sangue.
Curata nei topi l'emofilia B
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La necessità di una nuova alleanza tra scienza e società
Sebbene la scienza sia un prodotto sociale, spesso risulta estranea o in contraddizione con società e politica. Questo avviene per una serie di ragioni che vanno dalla disinformazione, alle strumentalizzazioni politiche, alla naturale resistenza ai cambiamenti che la ricerca propone. L'articolo riflette su una possibile nuova alleanza fra scienza, società e politica, in grado di superare la sostanziale irrilevanza pubblica della ricerca scientifica. Immagine: Double Heads, di George Condo (in mostra al Musée d'art moderne del Palais de Tokyo, Parigi, fino all'8 febbraio).
La scienza nasce nella società. E’ il “prodotto” sofisticato ed accurato che deriva, esplicitamente ed implicitamente, dal sistema di formazione che addestra gli umani, li educa ai metodi e ai contenuti dei saperi già sviluppati in precedenza e ne potenzia creatività e rigore metodologico. Eppure, sebbene figlia predeterminata e legittima della società, la scienza risulta a volte separata e distaccata dalle finalizzazioni che la società assume, dal senso e sentire comune.