Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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L’incredibile e triste storia dei nuovi studi sul vaccino contro l’epatite B
Con il pretesto della Gold Standard Science, il Dipartimento per la Salute diretto da Robert Kennedy intende finanziare con 1,6 milioni di dollari uno studio in Guinea Bissau sulla vaccinazione alla nascita contro il virus dell’epatite B. Procedura in uso negli Stati Uniti dal 1991. L’intento non è quello di aumentare la copertura vaccinale nel Paese africano, ma mettere a confronto un vaccino già noto con l’assenza di vaccino. Con sommo sprezzo dell’etica della ricerca
Partiamo da qui per raccontare una storia lunga, che ancora non si è conclusa.
È il 1991, la commissione per i vaccini dei Centers for Diseases Control (ACIP, Immunization Practices Advisory Committee) consiglia per la popolazione degli Stati Uniti la prima dose di vaccino per il virus dell'epatite B (HBV) alla nascita (che vuol dire entro 24 ore dalla nascita). Le successive due dosi dopo uno e sei mesi.