Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
prossimo articolo
Epidemie: una riflessione sulle cause e i rimedi

Dall’hantavirus a Ebola, l’attenzione pubblica sulle epidemie resta alta: può essere utile allora una riflessione generale sulle modalità con cui si attiva la catena dei contagi. Partendo dall’hantavirus, Enrico Girardi, direttore scientifico dell’Istituto Spallanzani, delinea alcuni importanti fattori di rischio, che si manifestano in modo simile in qualsiasi emergenza epidemica, e indica quali sono i rimedi necessari, tra cui l’informazione. Crediti immagine: Dieny Portinanni su Unsplash
Passata l’emergenza legata all’hantavirus, il tema delle epidemie resta al centro dell’attenzione pubblica, a causa dell’esplosione del caso Ebola. Una riflessione più generale, articolata intorno a quello che è accaduto durante il recente focolaio di hantavirus, consente di mettere a fuoco fenomeni che si possono presentare in qualsiasi emergenza epidemica. La storia della recente epidemia di hantavirus contiene infatti tutti gli elementi che potrebbero essere utilizzati in una esercitazione sul contrasto alle malattie infettive emergenti.