Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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Si fa quasi fatica a parlarne ancora, perché troppo è stato il clamore mediatico, a tratti scomposto. Così non si è ottenuta la sola cosa davvero importante: individuare quello che non ha funzionato e correggerlo. Si è rotto, invece, il rapporto di fiducia tra i sanitari e le persone, mettendo in crisi una struttura di riferimento per la Campania. Non è così che si rende giustizia a Domenico.
La morte di un paziente è sempre una sconfitta. Quando avviene per un errore, segna profondamente la coscienza del medico, dell’équipe e dell’intero sistema sanitario. Quando il paziente è un bambino, la sconfitta diventa ancora più dolorosa.
La medicina ha il dovere di analizzare ciò che accade, riconoscere eventuali errori e fare in modo che non si ripetano, e lo fa ogni volta che si verifica un qualsiasi evento avverso. La giustizia ha il compito di accertare i fatti, individuare le responsabilità e punire se necessario.