Una strategia per modificare geneticamente i linfociti T di persone affette da HIV potrebbe essere la chiave per controllare il virus che causa l’AIDS senza l’utilizzo di farmaci virali. Questo è quanto emerge da uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine.
Alla base della ricerca sviluppata da un team di scienziati dell’University of Pennsylvania, dell'Albert Einstein College of Medicine e del Sangamo BioSciences c’è un approccio di terapia genica che imia la resistenza al virus dell’HIV osservata in un piccolo numero di persone con una mutazione al gene CCR5 ereditata da entrambi i genitori. In condizioni normali, la maggior parte dei ceppi di HIV usano la proteina codifica dal gene CCR5 come gateway nelle cellule T del sistema immunitario di un ospite. Coloro che portano la mutazione per questo gene sono resistenti al virus HIV. Gli autori dello studio, partendo da questa osservazione, hanno prelevato il sangue da 12 pazienti con HIV che avevano assuntofarmaci antiretrovirali per tenere il virus sotto controllo. Isolate le cellule T, le hanno modificate attraverso l’utilizzo di zn finger nuclease.
Questa proteine avevano come bersaglio il gene CCR5. Esaminate in coltura, il trattamento è riuscito a silenziare il gene nel 25 % delle cellule in coltura. I ricercatori hanno così trasfuso tutte le cellule coltivate di nuovo nei pazienti. Dopo l’infusione, tutti i pazienti avevano livelli elevati di cellule T nel sangue, suggerendo che il virus è stato meno capaci di distruggerle. Successivamente a 6 paziente per 12 settimane è stato interrota la somministrazione dei farmici antiretrovirali. In queste condizioni i livelli di HIV aumenta sì ma molto lentamente rispetto al normale. In poche parole, la presenza del virus HIV sembrava guidare le cellule immunitarie modificate a proliferare nel corpo. In 4 pazienti su 6 che avevano sospeso il trattamento, la carica virale era irrivelabile. Questo paziente, come poi scoperto dai ricercatori, era eterozigote per la mutazione CCR5 delta-32.
"Questo studio dimostra che possiamo, in modo sicuro ed efficace, ingegnerizzare le cellule T di un paziente con Hiv per simulare una resistenza naturale al virus, infondere e mantenere tali cellule ingegnerizzate nel corpo, e potenzialmente tenere a bada la carica virale senza l'uso di farmaci", ha sottolienato Carl June della Penn's Perelman School of Medicine.
Nell’editoriale che accompagna lo studio Mark Kay, genetista di Stanford e Bruce Walker esperto di HIV del Raigon Institute in Boston sottolineano come questi dati possano primo passo importante, non solo nel trattamento delle persone infette con HIV, ma anche per la modifica del genoma in un senso più ampio.
