Nuove prospettive nello studio della SLA

Read time: 2 mins

Nikolay Dokholyan a Milano per spiegare il rapporto fra proteine anomale e malattie neurodegenerative

Studiare la natura e il comportamento delle proteine può essere la strada giusta per comprendere le cause di malattie come la sclerosi laterale amiotrofica o la fibrosi cistica. Ne è convinto Nikolay Dokholyan, professore di biochimica e biofisica all’Università della North Carolina, che martedì 23 febbraio sarà all’Università di Milano per un seminario organizzato dal Centro per la complessità e i biosistemi, dal titolo From etiology to therapeutics of the Lou Gehrig’s disease.

Il gruppo di ricerca diretto da Dokholyan combina un ampio ventaglio di competenze nei campi della fisica, della chimica e della biologia, con lo scopo di studiare la struttura delle proteine e il modo in cui interagiscono fra di loro. Può infatti capitare che esse assumano forme anormali, perdendo la loro funzione o, in alcuni casi, aggregandosi fra di loro. Questi aggregati possono bloccare alcune attività dell’organismo, dando quindi origine a una serie di malattie che include il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson, le amiloidosi, la fibrosi cistica.

A questo gruppo appartiene anche la sclerosi laterale amiotrofica, malattia per la quale non esiste una cura nota e che sarà al centro dell’intervento di Dokholyan a Milano. Il suo gruppo di ricerca sta infatti studiando una proteina, SOD1, il cui anormale accumulo potrebbe giocare un ruolo di primo piano nell’origine di questa malattia neurodegenerativa. Combinando l’uso di simulazioni computazionali ed esperimenti su modelli animali, Dokholyan e i suoi colleghi hanno due obiettivi: il primo è di determinare le cause, i meccanismi e le conseguenze dell’irregolare aggregazione di SOD1 nella sclerosi laterale amiotrofica, soprattutto nelle fasi iniziali della malattia, quando la proteina è ancora solubile e quindi più sensibile a eventuali trattamenti. Il secondo obiettivo consiste nel testare possibili farmaci in grado di stabilizzare la struttura di SOD1, con lo scopo di impedire la formazione degli aggregati tossici.

Un risultato, questo, che potrebbe avere un grande impatto sulla medicina moderna e sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.

Autori: 
Sezioni: 
Free tag: 
Indice: 
Complessità
Lavorato da / tipo di lavorazione: 
autore
stato: 
pronto

Aggiungi un commento

Grazie, Obama!

Read time: 3 mins

E’ giunta al termine una Presidenza, quella di Barack Obama, che lascerà il segno negli USA. Un segno importante nella ricerca scientifica e nell’innovazione tecnologica, in un Paese che negli ultimi 80 anni è stato all’avanguardia nella scienza e nella tecnologia.

Durante i suoi due mandati alla Casa Bianca, Obama ha fortemente enfatizzato la visione della ricerca scientifica e dell’innovazione tecnologica come uno dei pilastri della leadership degli USA nel mondo. E ha effettuato, a sostegno, gesti significativi - come ricevere alla Casa Bianca Emily Whitehead, bimba di 6 anni guarita dalla leucemia grazie alle nuove terapie immunologiche - e scelte finanziarie anche coraggiose. Ad esempio, investendo miliardi di dollari per favorire la ricerca, attraverso finanziamenti competitivi, nel momento di più profonda crisi finanziaria. Andando, quindi, controtendenza.

Emily Whitehead, la bambina di 6 anni, guarita dalla leucemia grazie alle nuove terapie immunologiche, ricevuta alla casa Bianca da Obama. Di fianco, la... giustifica per l'assenza da scuola

Questa mia percezione è stata confermata anche da alcuni amici, membri della National Academy, che hanno avuto modo di incontrare l’ormai ex Presidente USA personalmente.

Vale la pena ricordare le ultime due iniziative di Obama in questi ambiti. La prima è la Medicina di Precisione, che Obama ha non solo indicato come frontiera, ma anche concretamente sostenuto. Si tratta di una visione della medicina che incrocia le caratteristiche genetiche dell’individuo, lo stile di vita e l’ambiente in cui vive, e che utilizza i progressi della genomica per identificare strategie preventive e terapeutiche più efficaci e personalizzate. Una sfida che richiede l’integrazione di competenze diverse - medici, medici-ricercatori, ricercatori preclinici, tecnologie avanzate - al servizio del paziente. La “Precision Medicine Initiative” di Obama, annunciata nel 2015, ha visto un investimento di 215 milioni di dollari nel 2016: nel giro di poco tempo, dunque, si è passati da un annuncio di visione all’implementazione di azioni a sostegno.

La seconda iniziativa è l’operazione “Moonshot”, balzo sulla luna, per accelerare la ricerca sul cancro e trovare nuove cure per questa malattia che rappresenta, appunto, la luna da conquistare grazie all’avanzamento delle conoscenze, significativo negli ultimi 30 anni, ad esempio nel settore dell’immunologia e immunoterapia. Al lancio del Cancer Moonshot, sono seguiti una serie di finanziamenti e di azioni concrete, guidate dal vicepresidente Joe Biden, mirate non solo a rendere disponibili per i pazienti nuove terapie, ma anche a migliorare la capacità di prevenire il cancro e diagnosticarlo in fase precoce. E’ stata inoltre creata una task force di esperti, composta da alcuni dei migliori cervelli degli USA, che ha indicato le nuove sfide del settore ed una serie di azioni da intraprendere per raggiungere l’obiettivo Cancer Moonshot.

L’eredità che lascia Obama, dunque, dal punto di vista della ricerca scientifica per la salute è un’eredità di visione e di scelte - coerenti per contenuto e tempistica - mirate a realizzarla concretamente. Ci auguriamo che le prossime amministrazioni negli USA continuino sulla stessa linea. Per il bene di tutti.

Questa riflessione sulle scelte della presidenza Obama non può non farci interrogare su quanto accade nel nostro Paese. L’orizzonte tracciato negli USA è quello in cui dobbiamo muoverci anche noi. Per ora, siamo purtroppo sostanzialmente fermi al palo, ma non è troppo tardi: abbiamo un patrimonio di risorse intellettuali e di passione, nei nostri giovani, che ci consentirebbe al di fare un “moonshot” sul cancro e, più in generale, sulla ricerca scientifica. Dobbiamo quindi raccogliere la sfida che Obama ha lanciato: visione, scelte e sostegno economico alla ricerca. Per il futuro del nostro Paese.

Pubblicato su La stampa il 15/1/2017.