L’occasione mancata sul filo di lana per Milano e l’assegnazione della sede della Agenzia europea dei farmaci (EMA) ad Amsterdam non deve farci perdere di vista cosa resta da fare per far diventare l’Agenzia un vero presidio della salute dei consumatori.Certamente il fatto che l’EMA sia attualmente sotto il Direttorato della Salute (DG Sanco) è una soluzione migliore rispetto alla sua collocazione precedente sotto il Direttorato delle Imprese (DG Enterprise), che rappresentando anche le industrie farmaceutiche la esponeva a notevoli conflitti di interesse.
Dove può migliorare allora l’Agenzia dei farmaci rispetto al suo mandato di difesa della salute?

Trasparenza

Prima di tutto nella trasparenza. Oggi ogni dossier che viene presentato per sostenere la richiesta di approvazione di un prodotto non è più strettamente confidenziale, ma c’è la possibilità di accedere ad alcuni dati, per esempio i rapporti formali dei trial. Ancora meglio sarebbe però rendere pubblici i dossier e i loro processi di approvazione.

Approvazione

Un punto ancora molto critico è rappresentato dai criteri di approvazione dei farmaci: qualità, efficacia e sicurezza. Manca invece la richiesta di dimostrare il valore terapeutico aggiuntivo (added therapeutic value) di un nuovo farmaco rispetto i precedenti, che si può ottenere dal confronto esplicito con i migliori trattamenti disponibili per la stessa indicazione.
E’ ancora possibile, in sostanza, avere l’approvazione di un farmaco senza studi di efficacia comparativa, e ancora oggi sono ammesse sperimentazioni che confrontano la nuova molecola con un placebo, o con prodotti simili con il solo obbligo di dimostrarne la non inferiorità.

Conflitti di interesse

Il fatto poi che non siano richiesti trial indipendenti favorisce possibili conflitti di interesse: ancora oggi infatti si può arrivare alla valutazione solo facendo riferimento a studi promossi dall’industria. La documentazione che accompagna l’autorizzazione alla commercializzazione – il riassunto delle caratteristiche del prodotto e il foglietto illustrativo – è tutt’ora preparata dalle case produttrici e omette importanti informazioni per i medici e per i pazienti, come il paragone con altri farmaci della stessa classe terapeutica.

L’Agenzia inoltre è diventata nel tempo sempre più dipendente dal punto di vista economico dall’industria, pur facendo parte del Direttorato Salute. Se un tempo infatti il contributo dell’industria era pari al 71% dell’intero bilancio dell’ente, oggi è passato all’83%, con 250 milioni di euro. Una dipendenza economica di questo tipo è chiaramente incompatibile con un’agenzia che vuol essere considerata come indipendente.

Indipendenza

Negli anni, il Comitato per i Prodotti medicinali per uso umano (CHMP) è andato concentrando sempre più potere all’interno dell’Agenzia. In cambio di sostanziose retribuzioni fornisce infatti consigli scientifici a esperti industriali per aiutarli a preparare gli studi che verranno poi giudicati dallo stesso comitato. È responsabile della farmacovigilanza e del ritiro di farmaci che ha autorizzato.

Sarebbe molto più corretto che pareri scientifici, ricorsi in appello, ritiro di farmaci fossero invece condotti da comitati indipendenti dal CHMP.

Scorciatoie

Infine, capita che alcuni farmaci abbiano “approvazioni condizionate” a cui non segue la documentazione richiesta da EMA al produttore. E più recentemente, l’Agenzia sta iniziando a modificare un processo di autorizzazione descritto come “…un approccio flessibile, pianificato in prospettiva per la regolamentazione dei farmaci” che tende a permettere che i farmaci vengano immessi nel mercato più velocemente grazie a una richiesta di prove scientifiche minore rispetto alla convenzionale autorizzazione di commercializzazione.

Dalla parte dei pazienti

Vent’anni fa la nascita di una Agenzia unica europea dei farmaci che uniformasse le procedure di approvazione e facilitasse la disponibilità dei farmaci in tutto Europa è stata giustamente accolta come un fatto positivo. E’ arrivato ora il momento di riequilibrare gli interessi in gioco dando più garanzie di indipendenza e trasparenza, adottando leggi e regole che favoriscano di più l’interesse dei pazienti nel campo dei medicinali.

Si veda anche : BMJ 2016; 353: i2412 doi: 10.1136/bmj.i2412 (published 6 May 2016).