Alla professoressa Maria Grazia Roncarolo, direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, docente di Pediatria presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e Presidente del Gruppo 2003, va il riconoscimento nel settore della Scienza, a testimonianza dello straordinario percorso che fa di lei uno dei più rari e preziosi talenti italiani nella ricerca e medicina, con la seguente motivazione: per il contributo dato al progresso della medicina e per l’impegno con cui persegue l’obiettivo della rinascita della ricerca scientifica in Italia. Raro esempio di «cervello» tornato in patria che con ammirevole spirito di sacrificio e passione autentica ha dedicato la propria vita a trovare le migliori e più efficaci cure per le più terribili malattie” .
La Commissioneesaminatrice presieduta da Lella Golfo, Presidente della Fondazione Marisa Bellisario, e composta da autorevoli esponenti del mondo economico, istituzionale, culturale le ha conferito il premio per i risultati raggiunti, la dedizione e la passione con cui ha dedicato la sua vita a un ambito di ricerca fondamentale per il nostro futuro e per i riconoscimenti conseguiti anche all’estero. Maria Grazia Roncarolo ha focalizzato la propria carriera sulla ricerca traslazionale in campo immunologico ed ematologico. Il suo principale interesse è infatti da sempre l’applicazione della ricerca di base alla cura dei pazienti, con la convinzione che il trasferimento dei risultati dal laboratorio alla clinica e viceversa sia di fondamentale importanza per il progresso della medicina e la messa a punto di nuovi farmaci.
Sin dall’inizio della sua carriera ha rivolto i propri studi all’identificazione dei meccanismi che caratterizzano le malattie genetiche e acquisite del sistema immunitario, e alla definizione di nuovi approcci di terapia cellulare e genica per queste malattie.
Nell’ambito delle malattie genetiche le sue ricerche sui bambini affetti da immunodeficienza combinata grave (SCID) hanno reso il San Raffaele di Milano il centro di riferimento mondiale per la cura di una di queste rarissime malattie, l’ADA SCID. Nel 2002 per la prima volta al mondo, la professoressa con la sua equipe ha messo a punto un protocollo clinico con utilizzo di cellule staminali adulte e condizionamento del paziente, che ha portato al successo la terapia genica per l’ADA-SCID, assicurando la correzione a lungo termine dei sintomi della malattia e permettendo ai bambini trattati di condurre una vita normale come quella dei loro coetanei sani. Tale protocollo di terapia genica, progettato all’Istituto San Raffaele Telethon perla terapia Genica e concretizzato nell’Unità di Ricerca Clinica Pediatrica guidata dalla professoressa è oggi preso a modello e utilizzato in tutto il mondo.
Nell’ambito delle malattie autoimmuni, recentemente i suoi studi hanno prodotto un risultato molto importante, che è stato pubblicato su Nature Medicine nell’aprile di quest’anno. La scoperta della professoressa Roncarolo riguarda un particolare tipo di cellule del sistema immunitario, le cellule T regolatorie di tipo 1 (Tr1), cellule scoperte proprio da Maria Grazia Roncarolo quando lavorava presso il DNAX Research Institute of Molecular and Cellular Biology di Palo Alto, in California. Queste cellule hanno un ruolo fondamentale nel promuovere e mantenere la tolleranza immunitaria, meccanismo attraverso il quale l’organismo riconosce le proprie cellule e i propri tessuti e non li aggredisce. Se il meccanismo di tolleranza è danneggiato, è possibile che si instauri una malattia autoimmune. Il team della professoressa ha scoperto il modo di isolare in maniera specifica le cellule Tr1, e questo faciliterà il loro utilizzo in ambito terapeutico per la prevenzione e la cura delle malattie autoimmuni come il diabete mellito di tipo 1, le malattie infiammatorie croniche intestinali, celiachia e allergie, ma anche nella soppressione del rigetto dopo il trapianto d’organo o di cellule staminali adulte.
Ufficio Stampa IRCCS Ospedale San Raffaele
