Per il contributo che ha dato a rendere più sicura ed efficace la terapia genica Luigi Naldini, direttore del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET) e professore ordinario presso l’Università Vita Salute San Raffaele, ha ricevuto a Roma il premio Sapio 2012 per la salute. Il premio ha come finalità la divulgazione del lavoro dei ricercatori che operano in Italia, per accelerare i processi di sviluppo nel nostro paese. A questa, che è stata la tredicesima edizione, hanno concorso 175 candidati con 125 ricerche. Il lavoro di Naldini è stato premiato per i successi già ottenuti e per le sue prospettive di ulteriore miglioramento. Il metodo già messo in pratica nel centro di ricerca milanese prevede infatti l'autotrapianto di cellule staminali emopoietiche che vengono prelevate dai pazienti, modificate geneticamente attraverso un vettore virale e poi reimpiantate nei portatori di alcune immunodeficienze, malattie ematologiche e da accumulo. In tal modo è stato possibile ripristinare l'espressione del gene deficitario in maniera potenzialmente permanente. La correzione dell'errore genetico responsabile della malattia tramite il virus ingegnerizzato, tuttavia, non è esente da rischi. Per ridurli, il gruppo di Naldini ha ideato una doppia strategia: inserire il gene terapeutico in un punto preciso, a valle del suo promotore endogeno, e modularne l'espressione genica tramite microRNA, in modo da ripristinarne la funzione rimettendolo però anche sotto il suo controllo fisiologico. I nuovi approcci sono ancora in fase di sperimentazione preclinica, ma promettono di rendere più sicuro il trattamento.

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