Per la prima volta si è riusciti a riparare un difetto genetico in vivo, ristabilendo una corretta coagulazione del sangue in topi con emofilia di tipo B. La maggior parte degli approcci alla terapia genica finora aveva cercato di inserire nel genoma una variante sana del gene difettoso; questa volta invece i ricercatori sono riusciti a ottenere una correzione permanente e in loco della variante patologica. Per farlo si sono sfruttate le nucleasi a dita di zinco, gli enzimi che hanno permesso di intervenire su un gene specifico non solo nelle staminali embrionali, ma anche nelle cellule somatiche. Tutti gli esperimenti finora compiuti erano però in vitro: nessuno prima d’ora era riuscito a realizzarlo in un modello animale, potenzialmente replicabile in futuro nell’uomo. Ce l’hanno fatta gli studiosi guidati da Katherine High del Children's Hospital di Philadelphia. Hanno iniettato gli enzimi, insieme con un apposito vettore che mirasse al gene, in topolini con una mutazione a carico del gene hF9, che provoca bassi livelli ematici del fattore di coagulazione IX e quindi un'emofilia di tipo B. La procedura ha innalzato del 6-7 per cento i livelli di fattore IX, quanto basta per garantire una normale coagulazione del sangue.
Curata nei topi l'emofilia B
Primary tabs
prossimo articolo
Carcere: come la crisi climatica aggrava la pena delle persone detenute
Per chi vive in carcere, la crisi climatica non è solo una condizione ambientale ma una pena aggiuntiva. Celle gelide d’inverno e soffocanti d’estate espongono le persone detenute a rischi fisici e psichici che la crisi climatica sta aggravando. In Italia, tra edifici obsoleti, sovraffollamento e assenza di monitoraggi sistematici, il microclima penitenziario resta un’emergenza invisibile, ai margini delle politiche di adattamento e del dibattito pubblico sui diritti e sulla salute.
Per vent’anni Michael Saavedra ha vissuto in isolamento, trasferito da un carcere all’altro. La sua storia è stata raccontata qualche anno fa su Al Jazeera dal giornalista Brian Osgood. Nel carcere statale di Pelican Bay il freddo era così penetrante che Saavedra partecipò a uno sciopero della fame per ottenere giacche e berretti. Anni dopo, nella prigione di Corcoran, il problema era l’opposto: il caldo diventò così estremo da fargli perdere conoscenza.