Dopo i risultati ottenuti dall'équipe di Maria Grazia Roncarolo al San Raffaele di Milano, un altro piccolo ma significativo successo riaccende le speranze sulle prospettive della terapia genica. Con il virus dell'AIDS, modificato in modo da diventare innocuo, un gruppo internazionale coordinato dai ricercatori dell'INSERM di Parigi è infatti riuscito a correggere il difetto responsabile dell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, una malattia rara, ma resa nota dal film L'olio di Lorenzo. Il suo trattamento standard, che riesce a rallentare la progressiva demielinizzazione cerebrale caratteristica della patologia senza però guarirla, è il trapianto di midollo allogenico. In due bambini in cui non si è trovato un donatore compatibile, gli studiosi francesi hanno provato a utilizzare l'HIV modificato per inserire il gene mancante, chiamato ABCD1, nelle cellule CD 34+ prelevate dai piccoli pazienti stessi, che sono stati poi reinfusi dopo un trattamento mieloablativo. Il vettore si è rivelato più efficiente e sicuro dei retrovirus usati in passato. Dopo 14-16 mesi dal trattamento si è cominciato ad assistere a un rallentamento del processo di demielinizzazione - un risultato sovrapponibile a quello che si può ottenere col trapianto - ma da 24 a 30 mesi dopo la cura dal 9 al 14 per cento dei leucociti esprimeva il gene corretto, contro lo 0,1 per cento ottenuto in passato con i retrovirus.
L'HIV batte l'olio di Lorenzo
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La COP17 della Convenzione ONU sulla diversità biologica si svolge a Yerevan, in Armenia, dal 19 al 30 ottobre 2026. La riunione sarà la prima revisione globale dei progressi collettivi nell’attuazione del Quadro di Kunming-Montreal, adottato nel 2022 con 23 obiettivi di conservazione della biodiversità al 2030. Il confronto decisivo sarà su come accelerare l’attuazione e garantire risorse adeguate, sulla qualità della protezione e sulla destinazione dei benefici economici dell’uso delle risorse genetiche. La cerimonia di apertura è prevista il 18 ottobre: ecco i dossier più importanti che saranno discussi nelle prossime due settimane. Crediti immagine: Serouj Ourishian / Wikimedia Commons, CC BY
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