Stamina: ancora tu, ma non dovevamo rivederti più?

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“Ecco il primo articolo sull’efficacia del metodo Stamina". Davvero? No, per niente. Il lavoro è pubblicato su American Journal of Physical Medicine and Rehabilitation (impact factor 2,012 pochino a dire il vero pazienza non è questo il problema, ce ne sono ben altri). Vediamoli.
Il lavoro racconta la storia di tre bambini con atrofia muscolare spinale che ormai tutti conoscono come SMA che migliorano dopo essere stati trattati con cellule mesenchimali, prima a Trieste e poi a Brescia. Ma se si sospendono le infusioni gli effetti benefici spariscono. Le cellule sono state preparate a Monza prima e a Brescia poi.
Primo problema: cosa si è infuso davvero a questi bambini? C’erano cellule mesenchimali stromali in quelle preparazioni? E quante? E che caratteristiche avevano? E quelle preparate a Monza erano le stesse cellule di Brescia come sembrerebbe di capire leggendo il lavoro? (ma questo non è  possibile).
Fra l'altro gli esperti dell'Istituto Superiore di Sanità avevano già  stabilito che i preparati di Brescia contenevano pochissime cellule, per lo più morte,  oltre a contaminanti e persino sangue.
Nel lavoro di cui parliamo – pubblicato sull’organo ufficiale della associazione dei fisiatri americani – invece si parla di milioni di cellule che sarebbero vitali, dalle quali sono stati tolti persino i contaminanti. Come si spiega? Sembrerebbero preparati affatto diversi, ma allora quali sono quelli iniettati ai bambini? Quelli di Brescia che sono stati analizzati dagli esperti del ministero o quelli descritti adesso nel lavoro dei fisiatri? Ci potremmo fermare qua,  tanto più che nemmeno gli autori del lavoro sembrano avere le idee chiare su quello che è  stato iniettato a quei bambini (in un’intervista recente Villanova avrebbe dichiarato che "il metodo non esiste").

E non basta, il lavoro di Villanova e Bach contraddice quanto pubblicato dai pediatri di Trieste e di Monza tre anni fa su Neuromuscular Disorders:  hanno studiato gli stessi bambini prima e dopo le infusioni e non hanno visto alcun miglioramento. I familiari dei bambini invece qualche effetto positivo l'hanno notato e così  quello che nel frattempo non si poteva più fare a Trieste e a Monza lo si fa a Brescia. Il resto è cronaca giudiziaria ma Villanova e Bach descrivono questi miglioramenti come non era mai stato fatto prima.

Qui c'è un altro problema però. Da dove vengono i dati che riportano nel lavoro? Dall’aver visto gli ammalati? E quando? Quando venivano trattati a Trieste e a Brescia? O dalle cartelle cliniche? Ma quelle sono già state prese in esame da  commissioni di esperti che da quelle cartelle non avevano ricavato nessuna informazione utile. Si tratta di informazioni aggiuntive? Aggiunte da chi? E quando? E poi perché i medici che hanno  avuto in cura i bambini in tutti questi anni non figurano fra gli autori del lavoro? Avete mai visto che chi sottopone ammalati a  trattamenti sperimentali, in un campo fra l'altro così controverso,   poi non si prenda la responsabilità  di valutare gli effetti delle sue cure o per lo meno di quelle che lui considera tali? Villanova e Bach hanno utilizzato scale di valutazione ben note e accettate da tutti, una si chiama “Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular  Disorders scale” e  video registrati prima e dopo i trattamenti.

L'interpretazione di questi test però è  soggettiva e i risultati potrebbero essere diversi  in momenti diversi della giornata o da un giorno all'altro. Come renderli meno aleatori? Si devono studiare contemporaneamente bambini con le stesse manifestazioni di malattia che non ricevono quel trattamento e ci sono sistemi di validazione dei test e dei valutatori  ben codificati. Sarà stato fatto? Va anche considerato che ci sono molti sottotipi di SMA con manifestazioni cliniche molto diverse tra loro persino nell’ambito della stessa alterazione  genetica, tutto questo rende l’interpretazione di questi test estremamente complicata. Tutto il resto in quel lavoro è impressioni dei genitori e cose dette da pediatri, neurologi e logopedisti  riferite come "personal communication".
Di cose così  su buoni giornali di medicina non se ne leggono quasi mai. John R. Bach oltre a essere un grande esperto di riabilitazione respiratoria è associate editor (vicedirettore insomma) dell’American Journal of Physical Medicine and Rehabilitation. Che uno mandi un suo lavoro al suo giornale non è vietato ma in questo caso è di cattivo gusto quantomeno; c'è  di mezzo una condanna per associazione a delinquere e truffa (ma questo forse il dottor Bach non lo sapeva).

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Grazie, Obama!

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E’ giunta al termine una Presidenza, quella di Barack Obama, che lascerà il segno negli USA. Un segno importante nella ricerca scientifica e nell’innovazione tecnologica, in un Paese che negli ultimi 80 anni è stato all’avanguardia nella scienza e nella tecnologia.

Durante i suoi due mandati alla Casa Bianca, Obama ha fortemente enfatizzato la visione della ricerca scientifica e dell’innovazione tecnologica come uno dei pilastri della leadership degli USA nel mondo. E ha effettuato, a sostegno, gesti significativi - come ricevere alla Casa Bianca Emily Whitehead, bimba di 6 anni guarita dalla leucemia grazie alle nuove terapie immunologiche - e scelte finanziarie anche coraggiose. Ad esempio, investendo miliardi di dollari per favorire la ricerca, attraverso finanziamenti competitivi, nel momento di più profonda crisi finanziaria. Andando, quindi, controtendenza.

Emily Whitehead, la bambina di 6 anni, guarita dalla leucemia grazie alle nuove terapie immunologiche, ricevuta alla casa Bianca da Obama. Di fianco, la... giustifica per l'assenza da scuola

Questa mia percezione è stata confermata anche da alcuni amici, membri della National Academy, che hanno avuto modo di incontrare l’ormai ex Presidente USA personalmente.

Vale la pena ricordare le ultime due iniziative di Obama in questi ambiti. La prima è la Medicina di Precisione, che Obama ha non solo indicato come frontiera, ma anche concretamente sostenuto. Si tratta di una visione della medicina che incrocia le caratteristiche genetiche dell’individuo, lo stile di vita e l’ambiente in cui vive, e che utilizza i progressi della genomica per identificare strategie preventive e terapeutiche più efficaci e personalizzate. Una sfida che richiede l’integrazione di competenze diverse - medici, medici-ricercatori, ricercatori preclinici, tecnologie avanzate - al servizio del paziente. La “Precision Medicine Initiative” di Obama, annunciata nel 2015, ha visto un investimento di 215 milioni di dollari nel 2016: nel giro di poco tempo, dunque, si è passati da un annuncio di visione all’implementazione di azioni a sostegno.

La seconda iniziativa è l’operazione “Moonshot”, balzo sulla luna, per accelerare la ricerca sul cancro e trovare nuove cure per questa malattia che rappresenta, appunto, la luna da conquistare grazie all’avanzamento delle conoscenze, significativo negli ultimi 30 anni, ad esempio nel settore dell’immunologia e immunoterapia. Al lancio del Cancer Moonshot, sono seguiti una serie di finanziamenti e di azioni concrete, guidate dal vicepresidente Joe Biden, mirate non solo a rendere disponibili per i pazienti nuove terapie, ma anche a migliorare la capacità di prevenire il cancro e diagnosticarlo in fase precoce. E’ stata inoltre creata una task force di esperti, composta da alcuni dei migliori cervelli degli USA, che ha indicato le nuove sfide del settore ed una serie di azioni da intraprendere per raggiungere l’obiettivo Cancer Moonshot.

L’eredità che lascia Obama, dunque, dal punto di vista della ricerca scientifica per la salute è un’eredità di visione e di scelte - coerenti per contenuto e tempistica - mirate a realizzarla concretamente. Ci auguriamo che le prossime amministrazioni negli USA continuino sulla stessa linea. Per il bene di tutti.

Questa riflessione sulle scelte della presidenza Obama non può non farci interrogare su quanto accade nel nostro Paese. L’orizzonte tracciato negli USA è quello in cui dobbiamo muoverci anche noi. Per ora, siamo purtroppo sostanzialmente fermi al palo, ma non è troppo tardi: abbiamo un patrimonio di risorse intellettuali e di passione, nei nostri giovani, che ci consentirebbe al di fare un “moonshot” sul cancro e, più in generale, sulla ricerca scientifica. Dobbiamo quindi raccogliere la sfida che Obama ha lanciato: visione, scelte e sostegno economico alla ricerca. Per il futuro del nostro Paese.

Pubblicato su La stampa il 15/1/2017.