Uno studio pubblicato online dalla rivista scientifica Nature apre una nuova strada nella ricerca sulle malattie neurodegenerative grazie all’uso di cellule staminali embrionali umane. Ricercatori di quattro istituti americani guidati da Lorenz Studer del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York, hanno sviluppato un nuovo metodo per trasformare le cellule staminali embrionali umane in neuroni cerebrali. Trapiantate in animali, le cellule sono in grado di sopravvivere e integrarsi nel sistema nervoso producendo dopamina, la sostanza il cui deficit è alla base di malattie come il morbo di Parkison.
L’importante lavoro è co-finanziato da NEUROSTEMCELL, un consorzio di ricerca che include 16 partners in 6 paesi Europei e uno (il gruppo di ricerca di Studer) negli Stati Uniti. Il consorzio, finanziato dalla UE, è finalizzato a sviluppare l’applicazione di cellule staminali verso la cura del morbo di Parkison e della la malattia di Huntington ed è coordinato da Elena Cattaneo, Direttore del Centro di Ricerca sulle Cellule Staminali dell’Università di Milano (nota: Elena Cattaneo non è fra gli autori dello studio pubblicato su Nature).
Come è noto, le cellule staminali embrionali sono in grado di dare origine ad ognuno degli oltre 200 tipi cellulari che compongono il nostro organismo. I ricercatori americani hanno messo a punto un sistema innovativo per dirigere il differenziamento di queste cellule, guidandone la trasformazione in neuroni dopaminergici (produttori di dopamina), cioè quella classe di cellule nervose che degenerano nel cervello dei pazienti affetti dal morbo di Parkinson.
Da oltre un decennio si producono in laboratorio cellule simili ai neuroni dopaminergici partendo da staminali umane, ma i neuroni “rigenerati” sono stati finora incapaci di sopravvivere e integrarsi nel cervello dopo il trapianto, e hanno la pericolosa tendenza a crescere in modo incontrollato, con il rischio di tumori. Per ovviare a questi limiti Studer e colleghi hanno sfruttato le nuove conoscenze sullo sviluppo del sistema nervoso guidando il programma genetico delle staminali verso la trasformazione in “autentiche” cellule dopaminergiche, praticamente indistinguibili da quelle presenti nel cervello umano.
I ricercatori hanno poi trapiantato le cellule in tre modelli animali affetti dal morbo di Parkinson: topi, ratti e infine scimmie. Le cellule trapiantate hanno mostrato ottime capacità di sopravvivenza e di integrazione a lungo termine, comportandosi come normali cellule dopaminergiche. Inoltre non proliferano in modo incontrollato, scongiurando così il rischio di di tumori. In topi e ratti affetti da Parkinson, infine, il trapianto ha contrastato alcuni sintomi della malattia.
La disponibilità di queste nuove cellule aiuterà le ricerche di base ed è il primo passo verso future applicazioni cliniche. Gli autori precisano comunque che si tratta ancora di risultati di laboratorio, e nessuno è in grado di dire se e quando saranno applicabili ai pazienti. Spiega Studer: “Stiamo ora lavorando a produrre queste cellule in condizioni adatte per gli studi clinici. E’ un processo che richiede adattamenti complessi, i primi studi sui pazienti non potranno iniziare che tra 3 o 4 anni”.
Elena Cattaneo, coordinatore del progetto NEUROSTEMCELL dichiara: “Questo lavoro rappresenta un importante passo in avanti verso le possibili applicazioni cliniche delle cellule embrionali umane”. Cattaneo aggiunge che i risultati dell’equipe di Studer “pongono una sfida all’Europa riguardo alla legislazione futura e alla competitività in questo campo”, riferendosi ai limiti imposti alla ricerca sulle cellule embrionali umane, e alla recente sentenza della Corte di Giustizia europea, che ha vietato la brevettabilità delle invenzioni da esse derivanti.
Bibliografia
* Sonja Kriks, Jae-Won Shim,
Jinghua Piao, Yosif M. Ganat, Dustin R. Wakeman, Zhong Xie, Luis
Carrillo-Reid, Gordon Auyeung, Chris Antonacci, Amanda Buch, Lichuan
Yang, M. Flint Beal, D. James Surmeier, Jeffrey H. Kordower, Viviane
Tabar & Lorenz Studer. Dopamine neurons derived from human ES
cells efficiently engraft in animal models of Parkinson’s disease.
Nature 6 November 2011 (online) doi:10.1038/nature10648
Sergio Pistoi per Neurostemcell
