Malattie rare

Nel futuro della fibrosi cistica: rendere la medicina di precisione medicina personalizzata

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Come mettere insieme medicina di precisione e medicina personalizzata? Un esempio lo fornisce un recente articolo di Science che sottolinea la pleiotropia del gene CFTR, il gene che causa la fibrosi cistica. Lo stesso gene, cioè, manifesta effetti multipli a seconda dell’individuo, che vanno curati personalizzando le terapie rivolte al gene o alla proteina difettosa che codifica.